Erytropoetyna znana jest w medycynie głównie jako hormon, którego funkcją jest stymulowanie erytropoezy poprzez zapobieganie apoptozie komórek progenitorowych erytrocytów − CFU-E (colony forming unit erythroid) i proerytroblastów. Od dawna wykorzystywana jest u pacjentów cierpiących na niedokrwistość w przebiegu przewlekłej niewydolności nerek oraz w leczeniu niedokrwistości towarzyszącej chorobom nowotworowym. Ostatnie światowe doniesienia wskazują, że erytropoetyna w fizjologii człowieka może odgrywać większą rolę, niż do tej pory sądzono.
Receptory dla tego hormonu znaleziono w centralnym układzie nerwowym oraz w oku, w tym w warstwie jądrowej wewnętrznej oraz warstwie zwojowej siatkówki. Jej rola w fizjologii narządu wzroku jest już widoczna przed urodzeniem, gdyż wykazano korelację pomiędzy wzrastającą ilością mRNA dla erytropoetyny w komorze ciała szklistego płodu a wiekiem ciąży.
Okazuje się, że hormon ten ma również wpływ na angiogenezę, stabilizację komórek śródbłonka naczyń, działanie przeciwzapalne oraz odkryte w ostatnim czasie właściwości neuroprotekcyjne. Stwarza to nowe perspektywy dla badaczy, którzy używając najpierw modeli zwierzęcych, a następnie przeprowadzając badania na ludziach, odkryli nowe zastosowanie erytropoetyny w takich chorobach oczu, które dotychczas uważano za bardzo źle rokujące dla funkcji widzenia, jak: przednia niedokrwienna neuropatia nerwu wzrokowego bez zapalenia tętnic (non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy − NAION), neuropatia pourazowa czy też toksyczne uszkodzenie nerwu wzrokowego metanolem. Tym samym daje nowe nadzieje dla pacjentów skazanych dotychczas na bezpowrotną utratę wzroku.
